Long-term restoration of alpha-L-iduronidase activity in fibroblasts from patients with mucopolysaccharidosis type I after non-viral gene transfer
Palavras-chave:
Mucopolysaccharidosis I, genetic therapy, iduronidase.Resumo
Mucopolysaccharidosis type I (MPS I) is a lysosomal storage disorder due to deficiency of alpha-L-iduronidase (IDUA). Limitations such as need of weekly injection, high morbidity and mortality and high cost of the current treatments show the need for new approaches to treat this disease. In this work we aimed to correct fibroblasts from a MPS I patient using non-viral gene therapy. Using a plasmid encoding the human IDUA cDNA, we achieved stable high IDUA levels in transfected fibroblasts up to 6 months of treatment. These results serve as proof-of concept that a non-viral approach can correct the enzyme deficiency in cells from lysosomal storage disorders patients, which can be used as a tool for research a series of disease aspects. Future studies will focus on verify if this approach can be useful in small animals and clinical trials.
Downloads
Downloads
Publicado
Como Citar
Edição
Seção
Licença
Autores que publicam nesta revista concordam com os seguintes termos:
- Autores mantém os direitos autorais e concedem à revista o direito de primeira publicação, com o trabalho simultaneamente licenciado sob a Licença Creative Commons Attribution que permite o compartilhamento do trabalho com reconhecimento da autoria e publicação inicial nesta revista.
- Autores têm autorização para assumir contratos adicionais separadamente, para distribuição não-exclusiva da versão do trabalho publicada nesta revista (ex.: publicar em repositório institucional ou como capítulo de livro), com reconhecimento de autoria e publicação inicial nesta revista.
- Autores têm permissão e são estimulados a publicar e distribuir seu trabalho online (ex.: em repositórios institucionais ou na sua página pessoal) a qualquer ponto antes ou durante o processo editorial, já que isso pode gerar alterações produtivas, bem como aumentar o impacto e a citação do trabalho publicado (Veja O Efeito do Acesso Livre).